浅谈病例报告表设计/填写与更正(附病例报告表模板)
病例报告表(CRF)是临床试验中记录临床资料的表格,每一受试者有关试验的资料均应记录在预先按试验方案设计的病例报告表中。它们依据原始记录而填写,以便申办者对不同试验单
来源:医疗器械注册代办 发布日期:2025-07-11 阅读量:次
你想知道医疗器械做临床试验时,能不能只用一个组(就是单臂设计),不设置对照组?这个问题很实际,直接关系到研发的效率和成本。咱们今天就掰开了说清楚,看看国家法规是怎么要求的,什么情况下能这么干,什么情况下必须老老实实做对照。重点参考《医疗器械临床试验设计指导原则》来说事。
单臂设计,简单说,就是临床试验只招募一组病人,都用你要研究的那个医疗器械。没有另外一组病人用别的器械或者治疗方法来做比较。结果出来后,主要是跟以前的研究数据或者公认的疗效标准去比,看看你这个新器械的效果和安全性到底怎么样。
大家会想到用单臂设计,肯定是有原因的。最常见的原因大概有这几个:
1.确实找不到对手:比如你这个医疗器械是全新的,市面上根本没有类似的东西,找不到合适的器械来当对照。
2.伦理上不允许:有些情况,特别是治疗严重疾病的,如果已经有公认有效的治疗方法,再让病人去用安慰剂或者空白对照(就是不治疗),这在伦理上说不过去。这时候,跟历史数据比可能更合适。比如异体角膜移植来源非常困难,这时用单臂设计对比历史数据可能就是可行的。
3.病人太少了:有些疾病非常罕见,病人数量本身就少得可怜,再分成两组,可能根本招不到足够的人来做试验。
4.技术太成熟:如果这个器械的技术原理、效果已经被研究得非常透彻,大家都公认了,这时做单臂设计风险相对小点。
虽然上面说了原因,但单臂设计不是想用就能用的,它本身有不少硬伤,得特别小心:
1.容易有偏差:这是最大的问题。因为没有同时进行的对照组,结果的好坏很难完全归因于你的器械。可能会有选择偏差(入选的病人本身就比较特殊)、实施偏差(治疗或评价过程不一样)、评价偏差(医生知道病人用的是新器械,评价时可能不客观)等等。比如,试验结果特别好,你怎么知道不是医生选的都是病情轻的病人?或者医生评价时因为期望高而打高分?
2.只能证明“及格”:单臂设计通常只能证明你的器械效果达到了某个“最低标准”(比如专业领域公认的有效率底线),它没法证明你的器械比现有的好(优效),也没法证明跟现有的差不多(等效或非劣效)。简单说,它只能说明“能用”,不能说明“更好”或“一样好”。
3.历史数据要靠谱:跟历史数据比,这个历史数据本身得靠得住,而且跟你现在试验的病人情况要尽量接近。如果历史数据质量差,或者病人特点差别很大(比如年龄、病情严重程度不同),那比较就没啥意义了。选历史数据时,要尽量找权威机构认可的数据。
4.目标值设定是关键:既然要跟标准比,这个标准(叫目标值,可能是OPC客观性能标准或PG性能目标)定多少就非常关键。定得太低,试验容易通过但没意义;定得太高,可能永远达不到。这个目标值必须是有充分临床依据、被专业领域广泛认可的。
5.样本量算起来麻烦:单臂设计的样本量计算,主要看你想达到的目标值和预期的效果,以及统计上的把握度要求。不像有对照组的试验,两组效果差异大小直接影响样本量。单臂设计更依赖于对目标值和预期效果的准确估计。建议找专业统计师帮忙算,别自己拍脑袋。
国家药监局发布的《医疗器械临床试验设计指导原则》 对单臂设计有明确的态度:
(1)不是首选:文件明确指出,相比平行对照试验,单臂试验更容易产生偏倚,应“谨慎使用”。
(2)有适用条件:它适用于“器械作用机理成熟、对其适用人群及疗效/安全性有较明确的预期”的情况,或者“设置对照存在伦理或可行性问题”的情况。
(3)强调风险控制:如果要用单臂设计,必须“全面分析并有效控制潜在的偏倚”,对试验人群、主要评价指标及其定义都有严格要求,要确保清晰、稳定。
(4)历史对照要小心:明确指出“与历史研究对照的临床试验证据强度弱”,存在多种偏倚风险,应“审慎选择”。如果用历史对照,必须详细比较两组病人的基线情况,确保可比性,并注意干预和评价方式的一致性。
结合法规和实际情况,在满足以下条件时,可以谨慎考虑单臂设计:
1.真的找不到合适的对照器械。
2.设置对照组在伦理上完全行不通(比如用安慰剂会害了病人)。
3.疾病太罕见,病人数量根本撑不起两组试验。
4.器械技术原理非常成熟,效果预期明确且稳定。
5.有一个非常明确、可靠、被专业领域广泛接受的目标值(OPC或PG)可以用来做比较标准。
6.对潜在的偏倚有充分认识,并在试验设计(比如严格统一的入组标准、评价标准、尽量采用中心阅片等盲法评价)和统计分析(比如调整基线协变量)中制定了有效的控制措施。
在考虑是否采用单臂设计时,强烈建议:
1.先吃透法规:仔细研读《医疗器械临床试验设计指导原则》,了解具体要求。
2.充分论证:必须详细说明为什么不能设置平行对照(是找不到?还是伦理不允许?还是病人太少?),并提供充分依据。
3.目标值要过硬:目标值的设定是核心,必须有坚实的临床数据或专业共识支持,能说服审评专家。
4.控制偏倚是重点:在设计方案里就要明确写清楚怎么控制各种可能的偏倚。
5.样本量计算要专业:别自己瞎猜,找专业统计师来做。
6.尽早沟通:如果计划用单臂设计,最好在产品研发早期或者临床试验方案定稿前,就与药监部门进行沟通,听听他们的意见,避免后面被驳回。专业团队能帮你把方案做扎实,避开这些坑。
医疗器械临床试验用单臂设计、不设对照组,在特定条件下是可行的,但绝不是首选,限制很多。它主要适用于实在找不到对照、或设对照在伦理上行不通、或病人极其稀少的情况。用单臂设计,最大的风险是各种偏差,结果的说服力天然比有对照组的试验弱。法规允许用它,但态度非常谨慎,要求极高,特别强调要控制偏差和设定靠谱的目标值。如果你打算走这条路,必须把《医疗器械临床试验设计指导原则》 研究透,把为什么必须用单臂、怎么控制风险、目标值怎么来的这些问题,都解释得清清楚楚、有理有据。拿不准的时候,找像思途CRO这样的专业团队聊聊,多听听专业意见,能少走很多弯路。归根结底,目的是为了科学、可靠地证明你医疗器械的安全有效。
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