临床试验中主要评价指标可以设定几个

做医疗器械临床试验，说白了就是想看看这器械到底有没有用、安不安全。而主要评价指标呢，就是这个试验的“主考官”，它决定了试验要证明什么，最后结果行不行也是它说了算。选对、选准这个指标，是试验设计的头等大事。那么，这个“主考官”到底可以请几个呢？咱们下面详细说说。

一个指标最常见

一般来说，一个临床试验，主要评价指标就设定一个。为啥呢？因为这样目标最清楚，劲儿往一处使，分析结果也简单直接。这个指标必须是跟试验的根本目的绑得最紧的那个，能最直接、最确切地反映出器械的疗效（比如病好了多少）或者安全性（比如副作用有多严重）。它得是个“硬骨头”：客观性强（谁测结果都差不多）、可量化（能用数字说话）、重复性高（多次测结果稳定）、还得是业内专家们都点头认可的好指标，通常是从国家发布的指导原则、标准或者权威文献里挑出来的。 比如，测试一个新的人工关节，主要目的如果是证明它能改善关节功能，那主要指标就可能选“术后半年关节活动角度增加了多少度”。测试一个新的心脏支架，如果主要目的是证明它能让血管撑开保持通畅，那主要指标可能就是“术后半年血管没再堵的比例”。

什么情况用多个

那是不是永远只能有一个呢？也不是。有时候，一个指标真不够用，没法全面反映器械的疗效或安全性。这时候，就可以考虑用两个甚至多个主要评价指标。 比如说：

（1）某个器械，既要看它对某个症状的控制效果（疗效），又要特别关注它会不会引起某种严重的副作用（安全性），而且这两方面都至关重要，缺一不可。那可能就需要把代表疗效的指标和代表安全性的指标都定为主要评价指标。

（2）或者，一个器械治疗效果很复杂，单靠一个指标没法完整说明它的好处。比如治疗糖尿病的器械，既要看血糖控制水平（像糖化血红蛋白HbA1c变化），又要看它能否减少糖尿病相关的严重并发症（像心梗、中风发生率）。

（3）再比如，治疗慢性肾病的新器械，试验目的既要看它保护肾功能的效果，又要看它延缓肾病进展的效果。这时就可能把“24小时尿蛋白定量变化”和“肾功能指标（如肌酐清除率）变化”都设为主要评价指标。 不过，用多个指标时，麻烦事儿也多。最主要的就是统计问题。你想啊，测一个指标犯错的机会是一个，测多个指标，整体犯错的机会就增加了。所以在设计试验方案时，就得提前想好怎么处理这个“多重比较”的问题，用什么统计方法来保证最后结论靠谱。样本量的计算也会变得更复杂。

怎么选合适指标

选主要指标，不能拍脑袋，得有根有据。

1.紧扣试验目的： 这是根本。先想明白这个试验最核心要证明器械哪方面的价值？是疗效突出，还是安全性特别好？然后选最能直接证明这个核心价值的指标。

2.符合硬标准： 选出来的指标，得满足这几个“硬杠杠”：客观（尽量减少主观判断）、可量化（能用具体数字或等级衡量）、重复性好（不同时间、不同人测结果稳定）、业内公认（在医学专业领域里是大家认可的有效衡量标准）。

3.找权威出处： 指标具体选哪个，得有权威支持：

（1）官方指导原则和标准： 最权威的来源是国家药监局发布的《医疗器械临床试验设计指导原则》或者具体产品的技术审查指导原则，里面通常会推荐合适的指标。

（2）权威文献和共识： 医学领域的顶级期刊论文、权威教科书或者专家共识（一群顶尖专家讨论后形成的意见），也是重要的参考。

（3）同类产品经验： 看看已经上市的同类器械在做临床试验时用了什么主要指标，也有参考价值。思途CRO在帮企业做方案时，会重点梳理这些来源，确保选的指标站得住脚。海南省药监局发布的《医疗器械共性问题百问百答》也强调了指标要来源于这些权威出处。

法规要求

这事儿国家是有规矩的。国家药品监督管理局发布的《医疗器械临床试验设计指导原则》里明确说了：主要评价指标要跟试验目的有本质联系，能确切反映器械的疗效或安全性。它强调了这个指标应该是客观、可量化、重复性好且公认的。也明确提到“一般情况下，主要评价指标仅为一个”，但“当一个主要评价指标不足以反映试验器械的疗效或安全性时，可采用两个或多个主要评价指标”。 其他像《非酒精性脂肪性肝炎治疗药物临床试验指导原则》等文件，虽然针对药物，但关于评价指标选择的核心原则（如需要明确主要指标及其依据）也是相通的。

例子说明

看几个实际的例子就清楚了：

（1）一个指标的例子： 测试“宁泌泰胶囊”治疗前列腺炎的效果，主要目的就是看它缓解症状的能力。所以主要评价指标就定了一个：美国国立卫生院的“前列腺炎症状评分（NIH-CPSI）”。 测试“乃孜来颗粒”治感冒，主要目的看它能不能让感冒好利索，主要指标就选了“普通感冒痊愈率”。

（2）多个指标的例子： 测试“牛蒡子苷颗粒”治疗糖尿病肾病，主要目的既要看它减少尿蛋白（肾功能损害标志）的效果，又要看它减少微量白蛋白尿（早期肾损伤标志）的效果。所以就把“24小时尿蛋白定量”和“24小时尿微量白蛋白”都设为主要评价指标。 测试“天然煅烧骨”修复颌骨缺损，主要目的是评价其修复效果，主要指标选了“缺损部位影像学检查结果”（看骨头长没长好）。 测试“祛腐化瘀补虚生肌外治法”治慢性下肢溃疡，主要目的是评价其促进伤口愈合的能力，主要指标选了“创面愈合率”。

结尾总结

说到底，医疗器械临床试验的主要评价指标设定，核心原则就是“紧扣试验目的”。一个主要指标是常态，简单清晰好操作。只有在一个指标确实无法全面、充分反映器械的核心疗效或安全性时，才考虑使用两个或多个主要指标。但用多个指标，一定要在试验设计阶段就想好怎么处理由此带来的统计复杂性（多重性问题），并在方案里写清楚。选指标时，必须严格遵循“客观、可量化、重复性好、业内公认”的标准，并且要能找到权威的出处作为依据（官方指导原则、标准、权威文献或专家共识）。把这个最核心的“主考官”定准了、定好了，整个临床试验的设计就有了主心骨，后面的样本量计算、统计分析、结果解读才能顺利进行，最终得出可靠结论，为器械上市铺平道路。