关于治疗阿尔兹海默症的临床试验在美国开展

阿尔茨海默症（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。

阿兹海默症是困扰全球的一大疾病。据估计，到2050年，仅在美国，就将有1400万人生活在阿兹海默症的阴影之下。作为全球第六大死因，阿兹海默症每年造成了数十亿美元的医疗支出。

在这两项临床试验中，研究人员们专注的新药叫做aducanumab，它基于的是“淀粉样蛋白假说”。尽管之前所有针对这一靶点的新药都在临床试验中折戟沉沙，但Biogen的研究人员们依然决定推进这一疗法的研发。他们希望能够通过预防淀粉样蛋白的沉积，起到改善认知和运动能力的效果。

2017年，在一项大型的1期临床试验中，研究人员们看到了积极的迹象。他们发现，随着剂量的上升，患者脑中的淀粉样蛋白沉积随之下降。以此为基点，研究人员们决定启动两项大型的3期临床试验ENGAGE与EMERGE。而他们要挑战的是一座险峰——证实药物对认知能力有改善，且不会有危险的副作用。

去年2月，Biogen宣布将招募额外500名患者进行评估，让人们一度对这两项研究的前景产生了担忧。而由于患者招募规模的扩大，这两项研究的结果可能要到2019年末，乃至2020年才会得到揭晓。无论结果如何，这款新药的成绩都会在业内带来重要的影响。